上周，热点不少。首先是审评审批方面，有不少药申报上市和获批。很值得的两条消息，一条是武田GLP-2类似物替度格鲁肽在中国获批上市，成为中国首个治疗短肠综合征的人GLP-2类似物。另一条就是恒瑞医药靶向CD79b的ADC药物获FDA快速通道资格；其次是研发方面，不少药取得研发新进展，其中，信达生物抗IGF-1R抗体Ⅲ期达主要终点，这个最引人注目；最后就是交易及投融资方面，诺和诺德IL-21单抗授权Almirall。 本期盘点包括 审评审批、研发、交易及投融资 三大板块，统计时间为2.18-2.23，包含32条信息。 审评审批 NMPA 上市 批准 1、2月18日，NMPA官网显示， 罗氏（Roche）的 恩曲替尼胶囊 新适应症获批，用于治疗 1月龄以上NTRK融合儿童实体瘤患者 。恩曲替尼是一款具有中枢神经系统（CNS）活性 TRK/ROS1酪氨酸激酶抑制剂 ，此前已在中国获批，用于治疗12岁及以上NTRK融合阳性实体瘤，以及ROS1阳性的非小细胞肺癌患者。 2、2月19日，NMPA官网显示， 诺贝仁制药（Nobelpharma）的5.1类新药 醋酸锌片 获批上市，适应症为 肝豆状核变性 。醋酸锌片（zincacetate、商品名：Nobelzin）是一款 铜吸收抑制剂 ，已经在日本获批上市，用于治疗肝豆状核变性、低锌血症。 3、2月23日，NMPA官网显示， 武田（Takeda）的 注射用替度格鲁肽（商品名：瑞唯抒）获批上市，用于治疗 短肠综合征（SBS）成人和1岁及以上儿童患者 。患者应仅在经过一段时间肠道适应后，在病情稳定且依赖肠外营养支持的情况下使用本品治疗。替度格鲁肽成为中国首个治疗短肠综合征的 人胰高血糖素样肽2（GLP-2）类似物 。 申请 4、2月18日，CDE官网显示， 恒瑞医药 的1类新药 夫那奇珠单抗注射液（SHR-1314）新适应症申报上市，用于常规治疗疗效欠佳的活动性 强直性脊柱炎成人患者 。夫那奇珠单抗是其自主研发的一种靶向人 IL-17A 的重组人源化单克隆抗体，拟用于治疗与IL-17通路相关的自身免疫疾病。 5、2月18日，CDE官网显示， 华润生物 的 注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物（商品名：瑞通立）新适应症申报上市，用于 急性缺血性卒中患者的溶栓治疗 。注射用重组人组织型纤溶酶原激酶衍生物属于第三代溶栓药物，仅包含天然组织型纤溶酶原激活剂（tPA）对纤维蛋白的高度特异性和酶活性区域。此前，已在中国获批，用于急性心肌梗死的溶栓治疗。 临床 批准 6、2月18日，CDE官网显示， 加科思 的 SHP2抑制剂JAB-3312 与 KRASG12C抑制剂戈来雷塞 联合用药获批注册性Ⅲ期临床试验。这是一项随机阳性药对照的3期试验，旨在评估JAB-3312与戈来雷塞联合用于KRASG12C突变的一线 非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效及安全性，试验的对照组是目前一线非小细胞肺癌的标准疗法，即PD-1抗体和化疗联合治疗。 7、2月18日，CDE官网显示， 凡恩世制药（PhanesTherapeutics）的1类新药 PT886 获批临床，拟用于治疗 晚期实体瘤（包括胃癌，胃食管交界处癌和胰腺癌）。PT886是凡恩世生物开发的一款具有天然IgG结构的双特异性抗体，靶向 Claudin18.2和CD47 。 8、2月19日，CDE官网显示， 杭州格博生物 的 GLB-001胶囊 获批临床，拟用于治疗 髓系恶性肿瘤 。GLB-001是一款具有“First-in-class”潜力、强效和高选择性的 CK1α口服分子胶蛋白降解剂 。2023年，GLB-001已获FDA批准进入临床研究，用于复发/难治性急性髓系白血病（R/RAML）或复发/难治性较高危骨髓异常增生综合征（R/RHR-MDS）的治疗。 9、2月19日，CDE官网显示， 阿斯利康（AstraZeneca）的1类新药 ALXN1850注射液 获批临床，拟开发作为 酶替代疗法用于治疗低磷酸酯酶症（HPP）。ALXN1850是正在研发中的新一代 组织非特异性碱性磷酸酶酶替代疗法（ERT），目前正在国际上开展多项治疗HPP的Ⅲ期临床研究。 10、2月20日，CDE官网显示， 永泰生物 的 aT19注射液 获批临床，拟用于 25岁（含）以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL），在靶向CD19 CAR-T细胞治疗后临床获益的患者，以增强治疗效应、减少复发。aT19注射液是一种1类治疗用生物制品，主要功能成分为CD19抗原呈递T细胞。 11、2月22日，CDE官网显示， 默沙东（MSD）的 MK-7240 获批临床，拟用于治疗 中度至重度活动性溃疡性结肠炎 。这是一种针对 肿瘤坏死因子（TNF）-样配体1A（TL1A）的人源化单克隆抗体（mAb）。2023年6月，默沙东以总额达108亿美元的款项完成对Prometheus Biosciences的收购，从而获得这款免疫领域的产品。 12、2月22日，CDE官网显示， 普方生物（ProfoundBio）1类新药 注射用PRO1107 获批临床，拟用于治疗 实体瘤患者 。PRO1107是一款以 蛋白酪氨酸激酶7（PTK7）为靶点的 抗体偶联药物（ADC）。2024年2月16日，普方生物刚宣布完成1.12亿美元超额B轮融资，用于加速其包括PRO1107的ADC管线的开发。 申请 13、2月22日，CDE官网显示， 启德医药 的 GQ1010注射液 申报临床。这是一款靶向 TROP2 的下一代 ADC ，具有同类最佳潜力。GQ1010是启德医药自主开发的一款靶向TROP2的ADC，目前，同类产品中，全球仅有吉利德的Trodvy上市。 优先审评 14、2月18日，CDE官网显示， 曙方医药 的 Vamorolone口服混悬液 拟纳入优先审评，用于治疗 4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者 。Vamorolone是一款原创新药，其作用机制与糖皮质激素结合的受体相同但改变了其下游活性。该药是曙方医药花1.24亿美元自Santhera引进的一款罕见病新药，已在美国和欧盟获批治疗DMD。 15、2月21日，CDE官网显示， 默沙东 的 Belzutifan片 拟纳入优先审评，用于 vonHippel-Lindau（VHL）病相关肾细胞癌（RCC）、中枢神经系统（CNS）血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）的治疗。Belzutifan是一款 小分子缺氧诱导因子2α（HIF-2α）抑制剂 ，可以减少与细胞增殖、血管生成和肿瘤生长相关的HIF-2α靶基因的转录和表达。 FDA 上市 批准 16、2月20日，FDA官网显示， 强生 的 特立妥单抗（teclistamab、商品名：Tecvayli）新适应症获批，以降低注射频率至每两周1次（Q2W）1.5mg/kg治疗 复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM），这些患者至少已实现6个月的达到完全缓解（CR）或更好缓解。teclistamab是一款使用GenmabDuoBody技术开发的能同时靶向 T细胞CD3 和 MM细胞BCMA 的IgG4双抗。 申请 17、2月19日，FDA官网显示， 阿斯利康 与 第一三共 的 Datopotamabderuxtecan（Dato-DXd）递交生物制品许可申请（BLA），用于既往接受过全身治疗的局部晚期或转移性 非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。如果顺利获批，Dato-DXd将成为全球首个治疗肺癌的 TROPADC 。PDUFA日期为2024年第四季度。 18、2月23日，FDA官网显示， 再生元/赛诺菲 的 度普利尤单抗（Dupixent）第6个潜在新适应症申报上市并获优先审评，作为某些未控制的 慢性阻塞性肺病（COPD）成人患者的附加维持治疗。PDUFA日期为2024年6月27日。如果获得批准，度普利尤单抗将成为COPD的唯一生物疗法，也是十多年来第一种针对该疾病的新治疗方法。 临床 批准 19、2月19日，FDA官网显示， 凯思凯迪 的1类新药 CS060304 获批临床。CS060304是一种 靶向甲状腺受体β（TRβ）的小分子激动剂 ，旨在用于治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者。NASH是非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）的晚期形式，它是导致肝脏相关死亡的主要原因。 20、2月22日，FDA官网显示， 免疫方舟 的 IMB071703注射液 获批临床，拟用于治疗 晚期恶性实体瘤患者 。IMB071703作为免疫方舟利用自有XFab平台开发的双功能性融合蛋白，可同时靶向 CD40 和 4-1BB 信号通路，其被开发用来激活先天免疫和适应性免疫的有效反应，以及削弱肿瘤防御。 21、2月23日，FDA官网显示， 易慕峰 的 IMC001 获批临床，拟用于治疗 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 ，包括但不限于晚期胃癌（GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。IMC001是靶向 EpCAM 的自体 CAR-T细胞注射液 。 孤儿药资格 22、2月19日，FDA官网显示， 迈威生物 的 9MW3011 获批孤儿药资格，用于治疗 真性红细胞增多症 。该产品已在中美开展临床试验，并于2023年9月获得FDA快速通道资格。9MW3011（MWTX-003/DISC-3405）是迈威生物位于美国的圣地亚哥创新研发中心自主研发的 抗TMPRSS6单克隆抗体 。 23、2月22日，FDA官网显示， 以明生物 的 IO-202 获批孤儿药资格，用于治疗 慢性粒单核细胞白血病（CMML）。FDA此前已经授予IO-202治疗复发或难治性CMML的快速通道资格。IO-202是一款潜在 “first-in-class”拮抗剂抗体 ，可特异性和高亲和力结合白细胞免疫球蛋白样受体B4（LILRB4），在血液肿瘤、自身免疫和炎症性疾病中都具有广泛治疗潜力。 快速通道资格 24、2月22日，FDA官网显示， 恒瑞医药 的 注射用SHR-A1912 被授予快速通道资格，用于治疗既往接受过至少2线治疗的 复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤（R/R DLBCL）。SHR-A1912是恒瑞医药开发的一款靶向 CD79b 的 抗体药物偶联物（ADC）。目前，国内外仅有一款同类产品维泊妥珠单抗（Polivy）于2019年在美国获批上市，并于2023年在中国获批上市。 研发 临床状态 25、2月20日， 以明生物（Immune-OncTherapeutics）宣布，与 罗氏（Roche）合作开展一项Ⅰb/Ⅱ期临床试验，评估其靶向 LILRB2（ILT4）的潜在“first-in-class"抗体IO-108联合罗氏的 抗PD-L1单抗阿替利珠单抗 和 抗VEGF单克隆抗体贝伐珠单抗 ，用于局部晚期或转移性和/或不可切除 肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗。 26、2月21日，药物临床试验登记与信息公示平台显示， 赛诺菲（Sanofi）登记了一项国际多中心（含中国）Ⅱ期开放性、长期研究，以在 中度至重度特应性皮炎 成人受试者中评价 amlitelimab皮下给药 的安全性和疗效。amlitelimab是一款潜在 “first-in-class”OX40信号通路阻断剂 。 27、2月21日，药物临床试验登记与信息公示平台显示， 安进 登记了一项在中国肥胖或超重受试者中评价 AMG133 皮下给药的药代动力学、安全性和耐受性的开放性、随机化、平行分组、单次给药I期研究。AMG133是一款first-in-class的 双特异性抗体多肽偶联物 ，针对 肥胖 适应症，只需每4周皮下注射1次。 临床数据 28、2月19日， 智翔金泰 宣布，其自主研发的 抗IL-17A单抗赛立奇单抗（GR1501）注射液 针对中、重度 斑块状银屑病 的Ⅲ期临床研究取得积极结果，结果显示，赛立奇单抗对中国中、重度斑块状银屑病患者疗效显著，且具有良好的安全性和耐受性。 29、2月20日， 信达生物 宣布，其自主研发的 重组抗胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）抗体注射液（IBI311）在 中国甲状腺眼病（TED）受试者中开展的Ⅲ期注册临床研究达成主要终点。信达生物计划向CDE递交IBI311治疗TED的新药上市申请。 交易及投融资 30、2月19日 ，Almirall 宣布，与 诺和诺德 就 NN-8828 的权利达成独家许可协议。根据该协议，Almirall获得了在某些领域开发和商业化这种单克隆抗体的全球权利，包括 免疫炎症性皮肤病 。NN-8828是诺和诺德针对细胞因子 IL-21 开发的皮肤病领域first-in-class高亲和力单克隆抗体，目前已进入非皮肤病适应症的Ⅱ期阶段。 31、2月19日， 百奥赛图 宣布，与 吉利德科学 达成一项抗体评估和选择协议。该协议授权吉利德使用百奥赛图针对广泛的药物靶点建立的 全人抗体库进行相关靶点的抗体 评估。在三年提名期内，吉利德将提名他们感兴趣的多个靶点并评估相应抗体，并有权选择获得特定抗体用于全球范围内治疗性产品的开发。 32、2月20日， 核舟医药 宣布，与 ARTBIO公司 达成独家战略合作。核舟医药是一家专注于新型 靶向放射性配体药物 发现、开发和产业化的生物科技公司。ARTBIO是一家临床阶段的放射性药物公司，致力于研发新型α核素放射性配体疗法。 来源： CPHI制药在线 声明： 本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。 如需转载，请务必注明文章来源和作者。 投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com 2024年展会预告 ⏰2024年6月19-21日 ，CPHI & PMEC China将以 21 万平方米超大展示规模在上海新国际博览中心再放异彩。展会预计将吸引 3,500 余家国内外展商以及逾 90,000 人次海内外专业观众的积极参与，为促进医药行业交流合作、共荣发展，推动医药企业链接全球市场的高质量贸易平台！ 📌推荐阅读： 全新推出！PMEC China制药工程综合馆黄金席位仅剩5个 👇点击“”， 免费参观门票 ！